رام الله الإخباري

رام الله الاخباري:

ذكرت قناة "الجزيرة" القطرية، أن دولة قطر شرعت في تقديم أحدث علاج جيني مبتكر للأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الوراثي، وذلك في مؤسسة حمد الطبية، بتكلفة تبلغ للجرعة الواحدة 2.2 مليون دولار، ويصرف مجانا للأطفال القطريين المرضى.

ويعد مرض ضمور العضلات الشوكي مرض وراثي شائع يصيب الاطفال ويؤثر على الخلايا العصبية في الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري، ويظهر على شكل ضمور في عضلات الأطراف مع ارتخاء شديد في عضلات الحركة والتنفس والبلع.

وبحسب رئيس قسم الجينات والوراثة في مستشفى حمد -التابع لمؤسسة حمد الطبية- الدكتور توفيق بن عمران، فإن العلاج الجديد هو عبارة عن تقنية مبتكرة تماما، تتم عن طريق إعطاء مريض ضمور العضلات الشوكي جرعة وريدية لمرة واحدة في العمر، تحتوي على الجين السليم محمولا داخل ناقل حيوي، ليقوم بعمل الجين التالف (الموروث عن الوالدين) في إنتاج البروتين الذي يفتقده المريض.

ونقلت الجزيرة عن بن عمران، قوله، إنه بهذا يتحول المريض إلى شخص قادر على إنتاج البروتين طبيعيا، ويترتب على ذلك تحسن كبير في كل وظائف العضلات المتحكمة في التنفس والحركة والبلع.

وتابع الدكتور إن علاج المريض كلما تم في وقت مبكر كانت النتائج ممتازة بشكل كبير، وبناء على ذلك تم منح هذا العلاج المبتكر تصريحا من مؤسسة الغذاء والدواء الأميركية لعلاج جميع أنواع وحالات مرض ضمور العضلات الشوكي لكل المرضى تحت سن سنتين.

وأكد الدكتور بن عمران أن دولة قطر تعتبر ثاني دولة خارج أميركا الشمالية تبدأ استخدام العلاج الجيني لمرضى ضمور العضلات الشوكي الذي تم إعطاؤه للمرضى في مستشفى حمد، ويعتبر أغلى دواء في العالم بحيث تصل تكلفته إلى 2.2 مليون دولار للجرعة الواحدة.

وأشار الدكتور إلى أن فكرة الدواء تعتمد على حقن المريض بالجين المؤثر الأصلي بدل الجين التالف (غير الفعال) الذي تم توريثه له من الأهل الناقلين للمرض، عن طريق وضع الجين الفعال في ناقل بيولوجي (فيروس مفرغ من محتواه وغير مسبب لأي مرض أو عدوى) لمرة واحدة في حياة المريض.

وشرح أنه لا بد من عمل تحليل دم كامل للمريض، وتحليل الأجسام المضادة للفيروس الحامل للجين السليم الذي يتم حقنه للمريض للتأكد من أنه سليم ولا يحمل أيا من الأجسام المضادة، وذلك لضمان فاعلية العلاج.

الجزيرة نت